O Sistema Único de Saúde (SUS) vai oferecer o tratamento com Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque) para bebês com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, doença rara que afeta os movimentos do corpo e a respiração.

De acordo com o Ministério da Saúde, o medicamento, considerado um dos mais caros do mundo, poderá ser indicado para pacientes de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.

A previsão era de que a terapia fosse incorporada em 2023, conforme estabelecido na portaria de 6 de dezembro de 2022. Mas somente agora, com um acordo entre o ministério e a Novartis, ela será disponibilizada.

A pasta e a farmacêutica firmaram, na última quinta-feira (20), um acordo de compartilhamento de risco baseado em desempenho. Com isso, o pagamento por parte do ministério ficará condicionado ao resultado no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada – o medicamento é administrado em apenas uma dose, na qual um vírus insere no organismo do bebê uma cópia funcionante do gene afetado pela doença.

O acordo prevê o pagamento da terapia da seguinte forma: 40% do preço total no ato da infusão; 20% após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20% após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio; e 20% após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados. Haverá cancelamento das parcelas em caso de óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.

O governo não divulgou valores. Disse apenas que negociou o menor preço com a Novartis – na rede particular, o Zolgensma custa até R$ 7 milhões.

“O Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias”, afirmou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha. Entre os 2,8 milhões de nascidos vivos no País em 2023, estima-se que 287 tenham AME, segundo dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE).

A partir da próxima semana, os pacientes poderão fazer os exames preparatórios nos 28 serviços de referência para tratamento de AME no SUS. Um Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas, orientando como será feita a assistência desses pacientes, será publicado nos próximos dias.

AME

A AME é uma doença rara que interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover.

Na rede pública, os pacientes de AME tipos 1 e 2 são tratados com os medicamentos de uso contínuo nusinersena e risdiplam. Segundo o Ministério da Saúde, em 2024, esses medicamentos tiveram mais de 800 prescrições emitidas para tratamento.

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